La thérapie génique expose à de graves complications, les virus modifiés provoquant des problèmes inattendus chez de jeunes patients et suscitant des inquiétudes sur la sécurité.
La thérapie génique fait face à des inquiétudes en matière de sécurité
La thérapie génique, qui a déjà permis de soigner des enfants atteints de maladies génétiques rares, est désormais examinée de près en raison de complications graves chez certains jeunes patients, selon un rapport publié le 16 octobre 2026 par The Atlantic.Des complications liées à l'utilisation de virus
L'enquête suggère que ces complications pourraient être liées au virus utilisé pour transporter les gènes correcteurs. Ces problèmes, bien que rares, ont touché des enfants atteints de pathologies génétiques graves. La thérapie recourt souvent à des virus adéno-associés (AAV), qui peuvent être plus difficiles à maîtriser qu'on ne le pensait.Des cas en Chine et aux États-Unis
En Chine, un enfant participant à un essai clinique est mort d'un syndrome de détresse respiratoire aiguë, une affection dans laquelle les poumons se remplissent de liquide et ne reçoivent plus suffisamment d'oxygène. Un autre enfant est mort de caillots sanguins ayant bloqué la circulation sanguine vers des organes vitaux. À Philadelphie, un garçon de cinq ans atteint de la maladie de Hurler a développé une tumeur cérébrale après que le virus utilisé dans son traitement s'est inséré dans son ADN.Les risques viraux de la thérapie génique
Le virus AAV utilisé dans ces traitements est modifié en laboratoire afin d'empêcher sa réplication et son infection. Il sert de vecteur pour transporter le gène fonctionnel. Toutefois, sa composante virale peut se comporter de manière imprévisible et, parfois, s'intégrer à l'ADN du patient, ce qui a provoqué la tumeur cérébrale du jeune Américain.
