Si les États-Unis et l’Allemagne restent en tête de la recherche préclinique sur les thérapies CAR-T, la Chine domine désormais leur développement clinique, selon une analyse récente. Ces avancées s’expliquent principalement par des procédures accélérées et plus flexibles, ainsi que par un soutien gouvernemental important en matière de financement et de réglementation. La thérapie cellulaire CAR-T est une immunothérapie qui consiste à modifier les cellules immunitaires du patient pour les orienter spécifiquement vers les cellules tumorales ou défectueuses. Elle se décline en deux formes : l’in vivo CAR-T et l’ex vivo CAR-T. La première vise à inciter l’organisme du patient à modifier lui-même ses cellules immunitaires, tandis que la seconde implique de les extraire, de les modifier en laboratoire, puis de les réintroduire dans le corps. L’in vivo CAR-T pourrait potentiellement réduire les coûts et simplifier le processus de fabrication par rapport à l’ex vivo CAR-T, et les deux approches font déjà l’objet d’explorations pour diverses affections, comme les cancers du sang, les maladies du foie ou le lupus. Dans une analyse publiée le mois dernier dans la revue Nature Reviews Drug Discovery, des chercheurs du Boston Consulting Group (Massachusetts) révèlent que la plupart des travaux précliniques fondamentaux dans le domaine des thérapies CAR-T ont été menés aux États-Unis et en Allemagne. Cependant, selon eux, la Chine a rapidement progressé vers les essais cliniques. Sur les 140 programmes de thérapie in vivo CAR-T au stade préclinique ou clinique dans le monde, 82 % sont développés par des équipes chinoises, d’après l’analyse. Ces résultats montrent que la Chine occupe une place importante dans le développement clinique de l’in vivo CAR-T. « Une réussite dans le développement clinique en Chine pourrait aussi accélérer l’innovation, réduire les coûts de traitement et générer des données cliniques précieuses qui bénéficieraient aux patients du monde entier », explique Xiaoyuan Chen, chimiste à l’hôpital et à l’institut du cancer de Shandong, à Jinan (Chine), qui développe une thérapie in vivo CAR-T contre le cancer et la fibrose. Le rapport indique que les premiers résultats des essais cliniques menés en Chine sont encourageants. Les conclusions de la première étude humaine d’une thérapie in vivo CAR-T contre le lupus ont été publiées en septembre 2025. Cinq patients atteints d’une forme résistante de la maladie ont montré une amélioration de leurs symptômes seulement trois mois après le traitement, sans effets secondaires graves. En septembre 2026, des chercheurs chinois ont également rapporté une amélioration clinique chez 16 personnes atteintes de maladies auto-immunes neurologiques réfractaires après une thérapie cellulaire in vivo CAR-T. D’autres résultats sont attendus dans les années à venir pour les maladies auto-immunes et le cancer. Selon John Wu, du Boston Consulting Group et coauteur de l’analyse, ces progrès sont attribués au financement institutionnel substantiel dont bénéficie la recherche sur les thérapies CAR-T en Chine. Les travaux bénéficient également d’une collaboration étroite entre universités, hôpitaux, laboratoires pharmaceutiques et entreprises de biotechnologie. Le pays dispose aussi d’un système d’essais cliniques initiés par des investigateurs (IIT), qui permet de tester rapidement certaines thérapies expérimentales sur l’humain et de produire des données cliniques préliminaires sans supervision directe de l’autorité réglementaire nationale. Associé à l’importance de la population chinoise et au nombre de patients atteints de maladies auto-immunes disposant de peu d’alternatives thérapeutiques, l’IIT rend les essais cliniques bien moins coûteux. Selon John Wu, un essai comparable pourrait coûter environ la moitié moins en Chine qu’aux États-Unis. Les assouplissements réglementaires semblent avoir un impact sur les essais cliniques d’in vivo CAR-T, précisent les chercheurs. Selon eux, au moins six essais in vivo CAR-T ont été suspendus ou retirés depuis mai afin de se conformer à de nouvelles exigences réglementaires. D’un autre côté, les bénéfices à long terme et la sécurité de cette thérapie restent à démontrer avant d’envisager son utilisation à grande échelle. Néanmoins, ces travaux pourraient aussi avoir des répercussions au-delà de la Chine. Ce mois-ci, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le lancement d’un essai clinique pour la première thérapie in vivo CAR-T d’origine chinoise impliquée dans cette procédure, destinée au traitement des cancers du sang. D’autres groupes internationaux montrent également de l’intérêt pour collaborer avec la Chine au développement d’autres thérapies CAR-T.