La médecine cellulaire réalise une avancée majeure en France en apprenant au corps à détruire ses propres tumeurs. Des chercheurs utilisent une technique appelée thérapie CAR-T, qui consiste à modifier les globules blancs d’un patient pour qu’ils reconnaissent et attaquent les cellules cancéreuses. Cette approche s’inscrit dans une nouvelle classe de traitements combinant thérapies cellulaires et génétiques, très différente des méthodes traditionnelles comme la chimiothérapie ou la radiothérapie. Le processus implique de prélever les globules blancs du patient, de modifier leur ADN pour qu’ils détectent le cancer, puis de les réinjecter pour combattre la maladie. Cette méthode ouvre la perspective d’un traitement unique pouvant potentiellement guérir la maladie. Lors d’un essai clinique nommé Eliana, près de 80 % des patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique, après avoir épuisé toutes les autres options thérapeutiques, ont connu une rémission complète. À l’échelle mondiale, les thérapies CAR-T auraient déjà sauvé plus de 40 000 personnes, principalement des patients souffrant de formes agressives de leucémie ou de lymphome résistantes aux traitements conventionnels. Cependant, leur coût élevé reste un obstacle majeur. Chaque dose peut coûter plus de 350 000 euros, et le traitement nécessite un mois d’hospitalisation dans un environnement hautement sécurisé, ainsi que des logistiques complexes. Chaque traitement CAR-T est personnalisé pour un individu, nécessitant l’expédition des cellules sous contrôle strict de la température, leur multiplication dans des bioréacteurs et des contrôles qualité rigoureux. La méthode actuelle, dite ex vivo, consiste à fabriquer le traitement en dehors du corps, ce qui n’est pas entièrement pris en charge par l’assurance maladie française. Résultat : seuls quelques hôpitaux de pointe peuvent proposer ce traitement dans des délais raisonnables. Au Royaume-Uni, les thérapies CAR-T sont financées en fonction de leur efficacité plutôt que du coût par dose. Aux États-Unis et en Chine, on explore une approche différente, la thérapie in vivo, qui consiste à injecter directement un vecteur génétique dans le corps du patient. Cela pourrait simplifier le processus. Toutefois, la plupart des essais cliniques se concentrent encore sur les méthodes ex vivo, moins de 3 % explorant l’approche in vivo. Les coûts élevés des traitements CAR-T ne sont pas uniquement liés à la fabrication, mais aussi aux importants investissements en recherche et développement. Simplifier le processus pose des défis biologiques, car l’environnement contrôlé d’un laboratoire est remplacé par les conditions imprévisibles du corps humain, augmentant le risque d’effets secondaires. L’Europe, bien que forte en recherche, peine à industrialiser la production de ces thérapies en raison d’un manque d’infrastructures industrielles. Des initiatives comme The Drug Cell visent à construire une chaîne d’approvisionnement pour la thérapie cellulaire, mais les investissements privés restent limités. Béatrice de Keukeleire estime que mobiliser l’épargne, rationaliser les procédures administratives et désigner la thérapie cellulaire comme une priorité stratégique pourraient aider l’Europe à gagner en autonomie dans ce domaine.